Aunque la terapia con células madre aún se encuentra en investigación, ya se está aplicando en fase de pruebas y con muy buenos resultados a pacientes con distrofias retinianas, retinosis pigmentaria y DMAE. Estudios en fase I en humanos parecen demostrar que el uso de células madre embrionarias o pluripotenciales logra mejorar la agudeza visual de los pacientes, ya que permite reemplazar las células fotorreceptoras y/o del epitelio pigmentario que no se regeneran y son fundamentales para la visión. Este resultado se consigue modificando genéticamente las células madre, extraídas de la piel u otras partes del ojo, para que puedan desarrollar la misma función que las células dañadas.